Stem cell – based gene therapy

Stem cell – based gene therapy

Stem cells have huge potential for regenerative medicine. Adult stem cell (HSC)-based therapies have been proved to be safe and efficient for several decades, and adult MSC therapies are showing efficacy in some experiments while in other trials mixed results are obtained such as only short lived ef...

Повний опис

Збережено в:
Бібліографічні деталі
Дата:2013
Автори: Nazir, Z., Irshad, S.
Формат: Стаття
Мова:English
Опубліковано: Інститут молекулярної біології і генетики НАН України 2013
Назва видання:Вiopolymers and Cell
Теми:
Reviews
Онлайн доступ:http://dspace.nbuv.gov.ua/handle/123456789/152481
Теги: Додати тег
Немає тегів, Будьте першим, хто поставить тег для цього запису!
Назва журналу:Digital Library of Periodicals of National Academy of Sciences of Ukraine
Цитувати:Stem cell – based gene therapy / Z. Nazir, S. Irshad // Вiopolymers and Cell. — 2013. — Т. 29, №. 1. — С. 21-32. — Бібліогр.: 79 назв. — англ.

Репозитарії

Digital Library of Periodicals of National Academy of Sciences of Ukraine
id irk-123456789-152481
record_format dspace
spelling irk-123456789-1524812019-06-12T01:26:48Z Stem cell – based gene therapy Nazir, Z. Irshad, S. Reviews Stem cells have huge potential for regenerative medicine. Adult stem cell (HSC)-based therapies have been proved to be safe and efficient for several decades, and adult MSC therapies are showing efficacy in some experiments while in other trials mixed results are obtained such as only short lived effects due to poor cellular retention or other reasons that have to be further tested. Although iPSCs might suggest a great hope for the stem cell therapy, still there are important safety issues to be considered before these cells are marketed for clinical trials. However, the advanced potential to generate stem cell lines, matched to a particular patient, and to perform homologous gene correction or targeted transgene insertion into a safe dock site in the genome prior to further expansion and differentiation offer great prospects for future regenerative medicine. Furthermore, the development of the recombinant adeno-associated virus (rAAV) technology and the use of the Zinc Finger Nuclease (ZFN) technology are promoting the homologous recombination as a best possible tool for stem cell-based gene therapy. Стовбурові клітини мають величезний потенціал для регенеративної медицини. Протягом десятиліть було доведено безпеку і ефективність терапії на основі HSC, у той час як використання MSC, обмежене строками зберігання клітин та деякими іншими причинами, лише в окремих експериментах давало позитивні наслідки з короткочасною дією, які потребують подальшого вивчення. Незважаючи на те, що ІПСК залишаються основним джерелом при терапії стовбуровими клітинами, як і раніше, існують серйозні питання біобезпеки, які потрібно враховувати особливо в разі клітин, що продаються для клінічних випробувань. Тим не менш, найперспективнішими для регенеративної медицини майбутнього є лінії стовбурових клітин, створені для конкретного пацієнта, а також коригування гомологічних генів і вбудовування трансгена в певне місце в геномі для подальшої експресії і диференціювання. Крім того, розвиток рекомбінантної аденовірусної технології (rAAV) і використання нуклеази цинкового пальця (ZFN) дозволяє вважати гомологічну рекомбінацію найкращим інструментом для генної терапії, заснованої на стовбурових клітинах. Стволовые клетки обладают огромным потенциалом для регенеративной медицины. На протяжении десятилетий были доказаны безопасность и эффективность терапии на основе HSC, в то время как использование MSC, ограниченное сроками хранения клеток и некоторыми другими причинами, лишь в отдельных экспериментах давало положительные результаты с кратковременным действием, что требует дальнейшего изучения. Несмотря на то, что на ИПСК возлагают большие надежды при терапии стволовыми клетками, по-прежнему существуют серьезные вопросы биобезопасности, которые нужно учитывать особенно в случае клеток, продающихся для клинических испытаний. Тем не менее, наибольшим потенциалом для регенеративной медицины будущего обладают линии стволовых клеток, созданные для конкретного пациента, а также корреляция гомологичных генов и встраивание трансгена в определенное место в геноме для дальнейшей экспрессии и дифференциации. Кроме того, развитие рекомбинантной аденовирусной технологии (rAAV) и использования нуклеазы цинкового пальца (ZFN) позволяет считать гомологичную рекомбинацию наилучшим инструментом для генной терапии, основанной на стволовых клетках. 2013 Article Stem cell – based gene therapy / Z. Nazir, S. Irshad // Вiopolymers and Cell. — 2013. — Т. 29, №. 1. — С. 21-32. — Бібліогр.: 79 назв. — англ. 0233-7657 DOI: http://dx.doi.org/10.7124/bc.000802 http://dspace.nbuv.gov.ua/handle/123456789/152481 576.38 + 575.16 en Вiopolymers and Cell Інститут молекулярної біології і генетики НАН України
institution Digital Library of Periodicals of National Academy of Sciences of Ukraine
collection DSpace DC
language English
topic Reviews
Reviews
spellingShingle Reviews
Reviews
Nazir, Z.
Irshad, S.
Stem cell – based gene therapy
Вiopolymers and Cell
description Stem cells have huge potential for regenerative medicine. Adult stem cell (HSC)-based therapies have been proved to be safe and efficient for several decades, and adult MSC therapies are showing efficacy in some experiments while in other trials mixed results are obtained such as only short lived effects due to poor cellular retention or other reasons that have to be further tested. Although iPSCs might suggest a great hope for the stem cell therapy, still there are important safety issues to be considered before these cells are marketed for clinical trials. However, the advanced potential to generate stem cell lines, matched to a particular patient, and to perform homologous gene correction or targeted transgene insertion into a safe dock site in the genome prior to further expansion and differentiation offer great prospects for future regenerative medicine. Furthermore, the development of the recombinant adeno-associated virus (rAAV) technology and the use of the Zinc Finger Nuclease (ZFN) technology are promoting the homologous recombination as a best possible tool for stem cell-based gene therapy.
format Article
author Nazir, Z.
Irshad, S.
author_facet Nazir, Z.
Irshad, S.
author_sort Nazir, Z.
title Stem cell – based gene therapy
title_short Stem cell – based gene therapy
title_full Stem cell – based gene therapy
title_fullStr Stem cell – based gene therapy
title_full_unstemmed Stem cell – based gene therapy
title_sort stem cell – based gene therapy
publisher Інститут молекулярної біології і генетики НАН України
publishDate 2013
topic_facet Reviews
url http://dspace.nbuv.gov.ua/handle/123456789/152481
citation_txt Stem cell – based gene therapy / Z. Nazir, S. Irshad // Вiopolymers and Cell. — 2013. — Т. 29, №. 1. — С. 21-32. — Бібліогр.: 79 назв. — англ.
series Вiopolymers and Cell
work_keys_str_mv AT nazirz stemcellbasedgenetherapy
AT irshads stemcellbasedgenetherapy
first_indexed 2023-05-20T17:38:23Z
last_indexed 2023-05-20T17:38:23Z
_version_ 1796153747148111872

Схожі ресурси