Возможности генной терапии для лечения и профилактики массовых патологий

• Дата: 1990
• Автор: Кордюм, В.А.
• Формат: Стаття
• Мова: Russian
• Опубліковано: Інститут молекулярної біології і генетики НАН України 1990
• Назва видання: Биополимеры и клетка
• Теми: Генно-инженерная биотехнология
• Онлайн доступ: http://dspace.nbuv.gov.ua/handle/123456789/152771
• Назва журналу: Digital Library of Periodicals of National Academy of Sciences of Ukraine
• Цитувати: Возможности генной терапии для лечения и профилактики массовых патологий / В.А. Кордюм // Биополимеры и клетка. — 1990. — Т. 6, № 1. — С. 12-31. — Бібліогр.: 95 назв. — рос.

Анализируются возможности генной терапии для лечения основных массовых патологий человека — атеросклероза, злокачественных опухолей, инфекционных болезней и диабета. В своей основе генная терапия делится на два направления: 1) исправление генного дефекта и 2) генная компенсация функции. Первое основано на прецизионном замещении дефектного гена или его фрагмента и требует обязательного знания деталей повреждения. Оно чаще всего подразумевается при упоминании о генной терапии но относится почти исключительно к классическим наследственным болезням, у которых причиной болезней является дефект конкретного структурного гена. Второе направление предусматривает введение гена, призванного компенсировать ослабленную (или в общей форме измененную) функцию под специальной регуляцией. В этом случае необязательно знание конкретного генного дефекта, вызвавшего патологию. Поскольку в основе массовых патологий чаще всего лежат дефекты вызванные неизвестными нарушениями регуляции экспрессии неповрежденного структурного гена, их можно парировать по принципу генной компенсации функции. Приводится общая схема генной терапии основных массовых патологий и конкретные варианты ее поясняющие. Анализируется состояние работ по генной терапии основных массовых патологий.