«Філософія» фармацевтичних інновацій

Розглянуто основні аспекти розроблення і впровадження в медичну практику вітчизняних інноваційних лікарських засобів. Визначено поняття інноваційності як технологічної та маркетингової складової фармацевтики. Проведено аналіз сучасних методів конструювання оригінальних препаратів. Виявлено ключові ф...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:

Bibliographische Detailangaben
Datum:	2012
1. Verfasser:	Головенко, М.Я.
Format:	Artikel
Sprache:	Ukrainian
Veröffentlicht:	Видавничий дім "Академперіодика" НАН України 2012
Schriftenreihe:	Вісник НАН України
Schlagworte:	Статті та огляди
Online Zugang:	http://dspace.nbuv.gov.ua/handle/123456789/36161
Tags:	Tag hinzufügen Keine Tags, Fügen Sie den ersten Tag hinzu!
Назва журналу:	Digital Library of Periodicals of National Academy of Sciences of Ukraine
Zitieren:	«Філософія» фармацевтичних інновацій / М.Я. Головенко // Вісн. НАН України. — 2012. — № 3. — С. 59-66. — Бібліогр.: 5 назв. — укр.

Institution

Digital Library of Periodicals of National Academy of Sciences of Ukraine

id	irk-123456789-36161
record_format	dspace
spelling	irk-123456789-361612012-07-12T12:07:52Z «Філософія» фармацевтичних інновацій Головенко, М.Я. Статті та огляди Розглянуто основні аспекти розроблення і впровадження в медичну практику вітчизняних інноваційних лікарських засобів. Визначено поняття інноваційності як технологічної та маркетингової складової фармацевтики. Проведено аналіз сучасних методів конструювання оригінальних препаратів. Виявлено ключові фактори, що впливають на визначення пріоритетів у межах державної стратегії розвитку фармацевтичної галузі країни. Запропоновано деякі структурні та фінансові механізми реалізації інноваційних проектів. Рассмотрены основные аспекты разработки и внедрения в медицинскую практику отечественных инновационных лекарственных средств. Определено понятие инновационности как технологической и маркетинговой составляющей фармацевтики. Проведен анализ современных методов конструирования оригинальных препаратов. Выявлены ключевые факторы, влияющие на определение приоритетов в рамках государственной стратегии развития фармацевтической отрасли страны. Предложены некоторые структурные и финансовые механизмы реализации инновационных проектов. The main aspects of design and introducing of domestic innovative drugs into medical practice are considered. The concept «innovativeness» is defined as technology and marketing component of pharmaceutics. The modern methods of original drugs design are analyzed. Key factors impacting the prioritization within state strategy for the development of pharmaceutics are clarified. Some structural and financial mechanisms for innovation projects realization are proposed. 2012 Article «Філософія» фармацевтичних інновацій / М.Я. Головенко // Вісн. НАН України. — 2012. — № 3. — С. 59-66. — Бібліогр.: 5 назв. — укр. 0372-6436 http://dspace.nbuv.gov.ua/handle/123456789/36161 615.1:001.4 uk Вісник НАН України Видавничий дім "Академперіодика" НАН України
institution	Digital Library of Periodicals of National Academy of Sciences of Ukraine
collection	DSpace DC
language	Ukrainian
topic	Статті та огляди Статті та огляди
spellingShingle	Статті та огляди Статті та огляди Головенко, М.Я. «Філософія» фармацевтичних інновацій Вісник НАН України
description	Розглянуто основні аспекти розроблення і впровадження в медичну практику вітчизняних інноваційних лікарських засобів. Визначено поняття інноваційності як технологічної та маркетингової складової фармацевтики. Проведено аналіз сучасних методів конструювання оригінальних препаратів. Виявлено ключові фактори, що впливають на визначення пріоритетів у межах державної стратегії розвитку фармацевтичної галузі країни. Запропоновано деякі структурні та фінансові механізми реалізації інноваційних проектів.
format	Article
author	Головенко, М.Я.
author_facet	Головенко, М.Я.
author_sort	Головенко, М.Я.
title	«Філософія» фармацевтичних інновацій
title_short	«Філософія» фармацевтичних інновацій
title_full	«Філософія» фармацевтичних інновацій
title_fullStr	«Філософія» фармацевтичних інновацій
title_full_unstemmed	«Філософія» фармацевтичних інновацій
title_sort	«філософія» фармацевтичних інновацій
publisher	Видавничий дім "Академперіодика" НАН України
publishDate	2012
topic_facet	Статті та огляди
url	http://dspace.nbuv.gov.ua/handle/123456789/36161
citation_txt	«Філософія» фармацевтичних інновацій / М.Я. Головенко // Вісн. НАН України. — 2012. — № 3. — С. 59-66. — Бібліогр.: 5 назв. — укр.
series	Вісник НАН України
work_keys_str_mv	AT golovenkomâ fílosofíâfarmacevtičnihínnovacíj
first_indexed	2025-07-03T17:40:12Z
last_indexed	2025-07-03T17:40:12Z
_version_	1836648406639968256
fulltext	59ISSN 0372-6436. Вісн. НАН України, 2012, № 3 УДК 615.1:001.4 М.Я. ГОЛОВЕНКО Фізико-хімічний інститут ім. О.В. Богатського НАН України Люстдорфська дорога, 86, Одеса, 65080, Україна «ФІЛОСОФІЯ» ФАРМАЦЕВТИЧНИХ ІННОВАЦІЙ Розглянуто основні аспекти розроблення і впровадження в медичну практику вітчизняних інноваційних лікар- ських засобів. Визначено поняття інноваційності як технологічної та маркетингової складової фармацевтики. Проведено аналіз сучасних методів конструювання оригінальних препаратів. Виявлено ключові фактори, що впли- вають на визначення пріоритетів у межах державної стратегії розвитку фармацевтичної галузі країни. Запропо- новано деякі структурні та фінансові механізми реалізації інноваційних проектів. Ключові слова: ліки, генерики, проекти, ефективність. © М.Я. Головенко, 2012 Нещодавно Кабінет Міністрів України за- твердив цільову науково-технічну програму розроблення новітніх технологій створення вітчизняних лікарських засобів на 2011– 2015 роки. У свою чергу, Верховна Рада ухвалила сім стратегічних пріоритетних на- прямів інноваційної діяльності на 2011– 2021 роки. П’ятий напрям передбачає впро- вадження нових технологій та обладнання для якісного медичного обслуговування, лі- кування, фармацевтики. В них держава ста- вить перед науковим експертним співтова- риством завдання з виявлення перспектив- них наукових і технологічних напрямів, що могли б стати основою довгострокової нау- кової та інноваційної політики розвитку країни. Виявлення й вибір цих напрямів ма- ють ґрунтуватися на оцінці соціально- економічного ефекту нових технологій та ресурсних і технологічних можливостей для реалізації їх з метою підвищення конкурен- тоспроможності на світовому ринку. У цьо- му повідомленні розглянуто «філософію» (ключові фактори визначення пріоритетів і механізмів їх реалізації) наукових дослі- джень з конструювання та впровадження в медичну практику інноваційних конкурен- тоспроможних лікарських засобів. Розроблення лікарських засобів як за обся- гом виробництва, так і за соціальною значу- щістю є однією з найважливіших галузей хі- мічних і медико-біологічних наук. У світовій фармацевтичній індустрії лікарські субстан- ції становлять дві великі групи. До першої входять біологічні макромолекули (антитіла, рибозими, антисенсні оліго нук лео тиди) або їхні модифіковані похідні. Фізіологічні ефек- ти, обумовлені цими речовинами, вивчає біо- фармакологія. До другої відносять зазвичай низькомолекулярні ліки синтетичного похо- дження (хемофармакологія). Розробленням біомолекул займаються біотехнологічні й біо інженерні компанії, а хімічних — фарма- цевтичні. У цій статті йдеться про другий тип препаратів, хоча висновки здебільшого мо- жуть поширюватися на всі ліки, оскільки шлях розроблення завжди починається з до- сліджень на молекулярному рівні, а завершу- ється лікуванням захворювань і покращен- ням якості життя пацієнтів. Кожна країна пройшла свій шлях розви- тку фармацевтичної промисловості, однак у його основу завжди було покладено пев- ну систему пріоритетів, що включала два 60 ISSN 0372-6436. Вісн. НАН України, 2012, № 3 СТАТТІ ТА ОГЛЯДИ основних завдання: тактичне — інвестицій- ний цикл розвитку фармацевтичної галузі передбачає активне імпортозаміщення ві- тчизняними лікарськими засобами впро- довж певного періоду; стратегічне — особ- ливий розвиток галузі, який починається паралельно з інвестиційним циклом і перед- бачає низку механізмів та інструментів, що дають поштовх інноваційному напряму. В країнах, де відбувається перехід до іннова- ційної економіки, як правило, спостеріга- ється певна перебудова багатьох суспільних норм та інститутів (законодавчих, економіч- них, культурних), і ці зміни поширюються й на фармацевтичну галузь. ВИДИ ІННОВАЦІЙ Упродовж багатьох років точних критеріїв віднесення лікарських засобів до інновацій- них не було, і це питання мало переважно теоретичний характер. Проте з кінця 90-х років ХХ століття в більшості розвинених країн почалася боротьба за економію коштів на медикаментозне забезпечення, тому ква- ліфікація препарату як інноваційного або аналога (генерика) дістала суто практичне, матеріальне втілення. Сьогодні у сфері про- сування препаратів на ринку це поняття ста- ло звичним. По суті, маркетинг визнає дві категорії препаратів — інноваційні (вони ж оригінальні) і генерики (відтворені). Іннова- ційні — це ліки, що вперше отримали дозвіл на маркетинг на підставі документів, які під- тверджують їхню ефективність, безпеку та якість. Генеричні — ліки, що є взаємозамін- ними з інноваційним препаратом, виробля- ються без ліцензії від компанії-розробника і реалізуються після закінчення терміну дії патенту чи інших виключних прав. Інноваційні препарати мають дві складо- ві: першої терапевтичної індикації (first-in- class), тобто з новим механізмом дії, і на- ступної (next-in-class) — такі, що повторю- ють цей механізм дії, однак при цьому є інноваційно другими, третіми в класі. Вра- ховуючи специфіку дії обох груп препаратів, слід зазначити, що представники другої гру- пи можуть бути за терапевтичними власти- востями привабливішими, оскільки в них враховано недоліки попередньої розробки. В такому разі лікарський засіб отримує ста- тус найкращого в класі (best-in-class). Слаб- кою інноваційність вважають, якщо запа- тентовано лише готові лікарські форми або генерики (брендові) чи їх комбінації, що ви- являють деяку синергічну дію. Задля успішного ринкового просування препаратів часто спостерігається своєрідне тлумачення поняття «інноваційність». Мис- тецтво менеджерів полягає в тому, щоб по- дати споживачеві відмітні особливості та вражаючі характеристики своїх медикамен- тів, і термін «відмітні» відіграє тут ключову роль. Потрібно, щоб препарат був помітний серед аналогів, легко виявляв свої переваги і в ідеалі звучав як «бренд». З позицій мар- кетингового просування немає значення, у чому саме полягає інновація чи перевага (нова хімічна молекула, лікарська форма, нові зручні для споживача дозовані упаков- ки або додаткова терапевтична цінність). Нині у світі існує не менш як 5 тисяч лі- карських засобів, що проходили свого часу шлях інноваційності. Постає логічне питан- ня про доцільність створення нових препа- ратів. Її можна пояснити такими причина- ми: 1) відсутністю безпечних та ефективних препаратів для лікування багатьох захворю- вань (ВІЛ, вірус гепатиту С, хвороби Альц- геймера, Паркінсона та ін.); 2) виникненням резистентності до наявних препаратів (ВІЛ, туберкульоз тощо); 3) недоліками сучасної фармакотерапії (щороку в США близько 100 тисяч пацієнтів помирає внаслідок по- бічної дії ліків — це четверте місце серед найпоширеніших причин смертності). Отже, створення і широке впровадження в медич- ну практику інноваційних препаратів дає можливість насамперед поліпшити або на- віть радикально змінити прогноз багатьох захворювань, модифікувати їх перебіг, зни- зити летальність, а також істотно скоротити витрати держави на лікування й реабіліта- цію пацієнтів, подовжити працездатний пе- ріод. Яскравими прикладами, що підтвер- 61ISSN 0372-6436. Вісн. НАН України, 2012, № 3 СТАТТІ ТА ОГЛЯДИ джують значення розроблення принципово нових лікарських засобів, є відкриття свого часу антибактеріальних медикаментів, що кардинально знизили рівень смертності від інфекційних захворювань, створення препа- ратів інсуліну, ліків для хіміотерапії зло- якісних новоутворень. Існує й суто меркан- тильна причина. Фірма, власник патенту на оригінальний препарат, упродовж 20 років є монополістом на право його реалізації. Сьогодні в різних країнах світу на стадії розроблення перебуває понад 5 тисяч нових потенційних лікарських засобів, більша час- тина яких ще проходить етап доклінічного вивчення. Що стосується найпоширеніших показань до застосування медикаментів, які розробляються, слід відзначити істотну трансформацію, що відбулась у світовій практиці. Якщо 10 років тому значна части- на досліджень проводилась у сфері профі- лактики та лікування серцево-судинних за- хворювань, то тепер серед препаратів, що перебувають на третій стадії клінічних ви- пробувань, переважають протипухлинні за- соби та препарати, призначені для застосу- вання в неврологічній практиці, зокрема при розсіяному склерозі, хворобах Альцгеймера і Паркінсона та інших невиліковних поки ще недугах. Проте, враховуючи значущість сер- це во-судинних і цереброваскулярних захво- рювань, як основних причин смертності на- селення в розвинених країнах, інноваційні препарати цього сегменту продовжують ши- роко впроваджувати у клінічну практику. СТРАТЕГІЯ КОНСТРУЮВАННЯ ЛІКІВ Попри всі відомі досягнення традиційних наукових шкіл, «класичне» розроблення но- вих ліків у минулому було багато в чому пов’язане з успіхами вченого, який доводив позитивний ефект застосування тих чи ін- ших сполук, а не з систематичним і ціле- спрямованим пошуком. Сьогодні відомо, що вміст ампул або блістерів проходить трива- лий шлях синтетичних і біологічних дослі- джень у лабораторіях, який закінчується ре- єстрацією в регулювальних органах. У цій низці процесів особливе значення надають всебічному вивченню ефективності й безпе- ці лікарських засобів, які вперше з’являються на ринку. Перш ніж розпочати відповідні дослідження, потрібно достеменно визначи- ти мету пошуку, перспективу використання нового знання та ресурси, які доведеться вкласти в його отримання. Під час створен- ня інноваційного лікарського засобу осно- вним критерієм має бути уявлення про його раціональне використання, яке передбачає, що пацієнт отримує лікування, що задоволь- няє його клінічні потреби, у дозах, які від- повідають індивідуальним особливостям, упродовж адекватного періоду часу і за най- нижчою ціною. З цією метою дослідники й розробники лікарських засобів ще на ранніх етапах планування мають вважати своїм го- ловним завданням виявлення захворювань, у лікуванні яких існує гостра потреба і щодо яких є перспективи нових науково обґрун- тованих методів лікування. Методологія раціонального оцінювання майбутнього лікарського засобу має перед- бачати його місце у спектрі вже наявних препаратів. Слід прогнозувати позитивні й негативні сторони препарату і вже на ран- ньому етапі дослідження прагнути до роз- ширення діапазону його застосування, до профілактичної спрямованості фармакоте- рапії на основі чітких знань клінічних про- явів, ускладнень і наслідків захворювання. Другим компонентом, безперечно, є еко- номічна доцільність розроблення препа- рату, яка безпосередньо залежить від рівня фінансування охорони здоров’я, соціальної сфери й добробуту населення. Критеріями вибору пріоритетного і перспективного на у- ково-дослідницького напряму мають бути: 1) гостра медична потреба; 2) можливість розробити новий або поліпшений курс ліку- вання; 3) реальне прогнозування відчутної користі від запропонованого курсу терапії. На другому етапі з певного кола захво- рювань виділяють терапевтичні напрями, що максимально відповідають таким кри- теріям: 1) медична потреба (оцінювання на явних варіантів лікування); 2) комерцій- на привабливість (рівень захворюваності й 62 ISSN 0372-6436. Вісн. НАН України, 2012, № 3 СТАТТІ ТА ОГЛЯДИ витрати на лікування); 3) можливість отри- мання науково обґрунтованих даних про за- хворювання. Щойно підходи визначено, від- кривається можливість пошуку речовини, яка б виявила бажану активність. За допо- могою спеціальних методів конструювання, модельних технологій, а також застосуван- ня принципів медичної хімії можуть бути синтезовані, отримані в чистому вигляді й описані нові молекулярні структури, якими можна маніпулювати для створення пер- спективних лікарських речовин [1]. Конструювання ліків — один з найпер- ших, найголовніших і найважливіших мо- ментів. Він найбільш трудомісткий і ви- тратний. У дослідницькій практиці вико- ристовують такі методи: 1) розроблення спо лук-лідерів (lead compounds); 2) опти- мізація сполуки-лі дера; 3) розроблення лі- карського препарату. Сполука-лідер — це структурний прототип майбутнього лікар- ського засобу, тобто сполука, що має певну фізіологічну активність, на основі якої ство- рюватимуть лікарський засіб. Здебільшого цей статус речовини підтверджується сис- тематичним скринінгом, що досягається та- кими методичними прийомами: 1) дослі- дженням в одному біологічному тесті до- сить великої кількості сполук; 2) вивченням кількох сполук з оригінальною структурою в багатьох біологічних тестах. Результатом такого скринінгу має бути «влучення в ціль» (hit-compound), тобто зна- ходження сполуки, що виявляє належну фі- зіологічну активність. З розвитком ком п’ю- терних технологій і робототехніки особли- вого поширення набув так званий тотальний (through put) скринінг [2], де як прототип використовують уже відомий лікарський за- сіб. За його допомогою здійснюють одночас- ний автоматизований і мініатюризований аналіз in vitro кількох сотень і навіть тисяч сполук у кількох десятках біологічних тес- тів. Різновидом такого методу є комбінатор- на хімія [3], що використовує так звані біб- ліотеки, які містять велику кількість сполук, отриманих однотипним методом. Цю суміш піддають тотальному скринінгу, після чого проводять ідентифікацію структур, що ви- являють біологічну активність. Завдяки до- сягненням медичної хімії, молекулярної біо- логії та комп’ютерним технологіям останнім часом набуло значного розвитку раціональ- не конструювання сполуки-лідера. Цей ме- тод (in silico) застосовують, якщо відомі структури біомішені та/або ліганду [4]. Він ґрунтується на молекулярному моделюван- ні, або докінгу, за допомогою якого можна створювати нові хімічні сполуки, що мають спорідненість до рецептора. Подальше розроблення включає всі еле- менти впровадження препарату (створення технологічного регламенту синтезу субстан- ції, лікарської форми, доклінічні, клінічні випробування, реєстрація та маркетинг). СИСТЕМА ЕФЕКТИВНОГО РОЗРОБЛЕННЯ І ВПРОВАДЖЕННЯ ІННОВАЦІЙНИХ ПРЕПАРАТІВ Для успішної побудови в нашій країні ці- лісного науково-технологічного ланцюжка «від молекули до препарату» крім загально- державних цільових програм і стратегічних пріоритетних напрямів інноваційної діяль- ності потрібно розробити відповідний доку- мент, у якому буде визначено конкретні за- ходи й механізми, що дійсно сприятимуть їх реалізації. Це може бути «платформа», «тех- нологія», «науковий напрям», проте най- придатнішою є назва «Проект» — термін, який найчастіше вживають при виконанні наукових і прикладних робіт. Його реаліза- ція надає можливості для науково-технічної діяльності, обмеженої в часі, спрямованої на досягнення заздалегідь визначеного резуль- тату і створення унікального якісного про- дукту (лікарського засобу) в умовах дефіци- ту ресурсів, установленого терміну та най- меншого рівня ризику. Особливістю діяльності у сфері фарма- цевтики є залучення у процес розроблення продукції до впровадження набагато біль- шого кола зацікавлених організацій та осіб порівняно з іншими секторами економіки. Це пов’язано з тим, що вчені — медики і біо- логи використовують у своїх розробках тех- 63ISSN 0372-6436. Вісн. НАН України, 2012, № 3 СТАТТІ ТА ОГЛЯДИ нології й матеріали, створені хіміками, фізи- ками та фахівцями у сфері нових матеріалів. Для аналізу значних масивів інформації по- трібно здійснювати складні статистичні об- числення, що є компетенцією математиків. Проведення клінічних досліджень немож- ливе без отримання дозволів регулювальних державних структур. Без урахування думок авторитетних лікарів-практиків і фармако- економічної інформації ще на початку роз- роб лення неможливо дати прогноз затребу- ваності розроблюваного Проекту й залучен- ня приватних інвестицій. Сьогодні в Україні немає жодної держав- ної, приватної чи громадської організації, що об’єднує у своєму складі компетентних фа- хівців з усіх зазначених галузей. У зв’язку з цим Проект, як інструмент, що консолідує зусилля фахівців усіх потрібних напрямів, є якщо не єдиним, то, принаймні, найефектив- нішим для визначення перспективних на- прямів конструювання оригінальних лікар- ських засобів, найбільш привабливих для комерціалізації. Проект має сприяти меха- нізмам фінансової підтримки дослідних та інвестиційних планів, а також координувати й контролювати науково-технічне розроб- лення на всіх його етапах — від ідеї до впро- вадження. Виконання Проектів не повинно припинятися на стадіях науково-дослідних, дослідно-конструкторських розроблень або отримання патенту. Проект є найпридатні- шим інструментом експертного оцінювання розроблень, що не були завершені вчасно, і може сприяти їх продовженню. Варто зазначити, що в інноваційному про- цесі невідомо, наскільки прикладний харак- тер матимуть розроблення, над якими пра- цюють учені. Річ у тім, що в галузі лікар- ських засобів інноваційний процес найбільш довгий, витратний і ризикований. На жаль, кадрів, що спеціалізуються у сфері констру- ювання реально інноваційних лікарських засобів, у нашій країні практично немає. Є лікарі, готові до впровадження нових мето- дів у практику. Є хіміки, фізики, матеріало- знавці, які можуть працювати з медичними технологіями. Є біологи, спроможні визна- чити придатність (безпеку, ефективність) розроблень у суміжних галузях до впрова- дження. Нарешті, є фармацевтичні підпри- ємства, готові використовувати розробки. Однак немає фахівців, що орієнтуються в усіх перелічених галузях, генеруючи загаль- ну стратегію розроблення і впровадження препарату. Щоб усунути цю ваду, слід пере- глянути й доповнити перелік спеціальнос- тей у класичних університетах і створити на базі біологічних і хімічних факультетів ка- федри медичної хімії. Навчальна програма має містити весь курс природничих і медич- них наук. Участь у Проектах студентів за- безпечить удосконалення чинних програм, створення нових необхідних спеціальностей і підготовку достатньої кількості фахівців. Для успішного проведення інноваційної по- літики потрібні принаймні два елементи — підприємницька енергія і нові знання. У молоді підприємницької енергії набагато більше, адже їй доводиться виходити в жит- тя, «протискуючись» між представниками старших поколінь, тому вона просто апріор- но більш сучасна. Бажано, щоб і в нас, за аналогією з передовими країнами, іннова- ційні технології розвивалися навколо уні- верситетів. З цією метою потрібно створю- вати бізнес-інкубатори, спеціально націлені на фармацевтику. В подальшому на їхній базі можуть розміщуватися університетські «хай тек стартапи» або центри високих тех- нологій (прототипування й інжинірингу), які стануть з’єднувальною ланкою між уні- верситетськими лабораторіями та промис- ловим виробництвом. Матеріально-технічна база також потре- бує постійного оновлення, для чого необхід- не належне фінансування. Закон про дер- жавні закупівлі на конкурсній основі часто перешкоджає придбанню обраного дослід- ником обладнання й витратних матеріалів до нього. Можливість обмеження (припи- нення) постачання з-за кордону ключових матеріалів, компонентів тощо для виробни- цтва продукції в рамках Проекту є додатко- вим фактором ризику невиконання науково- тех нічних розроблень. 64 ISSN 0372-6436. Вісн. НАН України, 2012, № 3 СТАТТІ ТА ОГЛЯДИ Що стосується організації — ініціатора створення Проекту, то вона повинна мати ва- гомий науково-технологічний і організацій- ний доробок, досвід комерціалізації науково- технічних розроблень, проектування, вироб- ництва, сервісу, маркетингу та збуту. ФІНАНСОВІ МЕХАНІЗМИ РЕАЛІЗАЦІЇ ІННОВАЦІЙНИХ ПРОЕКТІВ Відомо, що для розроблення інноваційних медикаментів у сегменті first-in-class потріб- ні близько 800 млн доларів і термін 10–14 ро- ків. Для успішного виконання такого Проек- ту на стадії конструювання необхідно мати не менш як 75 речовин-пре тен дентів, з яких доклінічні дослідження пройдуть тільки 10. На наступних стадіях відбуватиметься по- дальше відсівання, і лише одна речовина ви- йде на ринок. В Україні коштів знадобиться значно менше, оскільки собівартість людино- року на сьогодні приблизно в п’ять разів нижча, ніж у США і Європі. Крім того, у нас інші вимоги до кількості пацієнтів та їх оплати на різних етапах клінічних випробу- вань. Тому в Україні, за нашими оцінками, вартість виконання Проекту становитиме близько 50 млн доларів США, а тривалість — приблизно 9 років. Для розроблення препа- рату в сегменті next-in-class потрібно близь- ко 15 млн доларів США і 5–6 років, оскільки лише 15 сполук буде достатньо, щоб розпо- чати Проект. Якщо створювати нові готові лікарські форми, що мають цільову систему доставки (таргетні) або пролонгований механізм дії, можна досить швидко, через два-чотири роки, отримати інноваційні препарати на основі субстанції генерика і витрати стано- витимуть до 10 млн доларів США. Не менш ефективними можуть бути препарати з до- датковими індикаціями (до 10 млн доларів США упродовж чотирьох років). Чим пояснюється така висока вартість нового препарату? Насамперед це зумовле- но значними ризиками, тому ймовірність того, що певна речовина дійде до споживача, становить приблизно 17%. Так, щоб отрима- ти один успішний препарат, потрібно витра- тити кошти на шість препаратів, п’ять з яких «зійдуть з дистанції», а витрати на них до- ведеться перенести на той один, який буде успішним. Отже, якщо розробленню підля- гає менш як десять речовин, то є шанс зали- шитися на виході ні з чим. Більш точна ста- тистика з розроблення онкологічних препа- ратів свідчить про ще скромніші цифри (7–12%), тобто з менш ніж 10 претендентів Проект починати недоцільно. Як свідчить світовий досвід, формування інноваційної системи неможливе без актив- ної участі держави, яка ставить перед науко- вим співтовариством завдання виявлення перспективних наукових і технологічних на- прямів, що могли б стати основою довго- строкової наукової та інноваційної політики розвитку країни. Ефективне визначення прі- оритетів у процесі створення оригінальних лікарських засобів залежить від повноти й точності аналізу предмета дослідження, дій- сних або потенційних конкурентів, інфор- мації про вже наявні наукові розроблення. Окреслення пріоритетів у наукових дослі- дженнях, особливо у фармацевтиці, є дина- мічним процесом, що багаторазово зміню- ється залежно від різних обставин. Напри- клад, за три або чотири роки розроблення лікарського засобу можуть з’явитися нові конкурентоспроможні лікарські препарати або повідомлення про наукові відкриття, що зумовлюють необхідність переорієнтації прі- оритетів. Процес визначення пріоритетів потребує залучення до досліджень представ- ників різних галузей, а також спе ціа лістів- експертів, які добре поінформовані про стан фармацевтичного ринку. Розроблення нових технологій потребує залучення значних ресурсів без гарантії швидкого впровадження результатів і від- шкодування витрат. Механізмом реалізації тут має бути, з одного боку, державне про- грамно-цільове фінансування, а з іншого — інвестиції підприємств і бізнесу в науково- технічні розроблення. Це може бути як пря- ма, так і опосередкована державна підтрим- ка наукових розроблень, наприклад, впрова- 65ISSN 0372-6436. Вісн. НАН України, 2012, № 3 СТАТТІ ТА ОГЛЯДИ дження податкових преференцій та надання доступних кредитів підприємствам, які фі- нансують інноваційні проекти. Так, для ви- робництва нових препаратів у майбутньому використовуватимуть допоміжні речовини, які, згідно з Законом України «Про лікар- ські засоби», не належать до лікарських за- собів і, відповідно, не підлягають державній реєстрації. Більшість із них не виробляється в Україні, і при їх увезенні вітчизняні фарм- виробники мають сплачувати і мито, і пода- ток на додану вартість. Аналогічна ситуація щодо ввезення допоміжних пристроїв, пе- лет, капсул, пакувальних матеріалів тощо. Не менш нагальним і вагомим питанням є оподаткування імпортованого технологіч- ного обладнання. Вимоги виробничої прак- тики, яким мають відповідати вітчизняні фармацевтичні виробництва, потребують передусім створення нових виробничих по- тужностей або кардинального переоблад- нання наявних. Більшість виробничого об- ладнання, складників, комплектувальних і будівельних матеріалів тощо є товарами ім- портного виробництва. Сьогодні на законо- давчому рівні для вітчизняних виробників ліків немає жодних преференцій щодо вве- зення сучасного виробничого обладнання й устаткування. Відповідне фінансове наван- таження, зумовлене сплатою мита й подат- ків при ввезенні обладнання для фармацев- тичного виробництва, становить близько 40% його вартості. З огляду на нинішнє не- сприятливе становище щодо умов кредиту- вання, виробники змушені вкладати у роз- виток виробництва власні обігові кошти, які у свою чергу обкладаються податком на при- буток у розмірі 25%. Усе це визначає і собі- вартість продукції. Якою може бути участь держави у реаліза- ції галузевого інноваційного циклу? У світо- вій практиці є кілька перевірених варіантів. Перший — вона фінансує розроблення до того етапу, з якого фінансування продовжує бізнес. У кращому разі держава доводить розроблення навіть не до клінічних випро- бувань, а до рівня звичної активності моле- кул. Доклінічні та клінічні випробування проводитимуть за участю вітчизняних фарм- виробників. Ще один важливий інструмент, що може бути задіяний, — створення корпоративних венчурних фондів. Виробники ліків завжди відчувають нестачу коштів і добре розумі- ють необхідність створення інноваційного портфеля. Вже зараз є прецеденти, коли вони починають інвестувати за наявності у препаратів певних ознак інноваційності. До кожної частини коштів, яку вони вкладають, держава могла б додавати ще й свою частку, це прийнята практика. Привабливість кор- поративних венчурних фондів полягає в тому, що вони чекають результатів набагато довше. Якщо звичайний венчурний фонд хоче вийти через п’ять років, то корпоратив- ний може чекати до семи. Більш того, якщо через обставини реалізація Проекту склада- ється невдало, корпоративний венчурний фонд, на відміну від звичайного, переносить його позитивні елементи у новий Проект, тобто використовує створені активи раціо- нальніше. Отже, тільки створюючи відпо- відні умови для фінансування наукових роз- роблень бізнесом і зацікавлюючи бізнесме- нів брати на себе венчурні ризики, можна досягти потрібного рівня фінансового забез- печення, а також ефективного використан- ня коштів науково-технічних досліджень. Слід також враховувати, що темпи впрова- дження розроблень у світі скоротилися до 1–2 років, тому ми маємо обмежити цей тер- мін у пріоритетних галузях максимум до 3–4 років. ПІДСУМКИ Аналіз ключових державних пріоритетів створення і впровадження в медичну прак- тику інноваційних конкурентоспроможних лікарських засобів та механізмів їх реаліза- ції свідчить про те, що наша країна ще не зо- всім готова до переходу фармацевтичної промисловості на інноваційний шлях роз- витку. Для подолання такої ситуації потріб- но вирішити принаймні три питання: нор- мативна база, фінансування та кадри. На нашу думку, пріоритетного фінансування 66 ISSN 0372-6436. Вісн. НАН України, 2012, № 3 СТАТТІ ТА ОГЛЯДИ потребують програми, що можуть бути про- фінансовані в умовах реальних ресурсів. Це передусім вітчизняні генеричні препарати високої якості, а не пошук нових ліків, ре- зультати й обсяги фінансування якого непе- редбачувані. Докладніше стратегію імпор- тозаміщення, як перспективного напряму розвитку фармацевтичного виробництва, було розглянуто раніше [5]. Бюджетні ко- шти слід спрямовувати також на розроблен- ня принципів фармакоекономіки та сучас- них технологій застосування ліків. Після акумуляції достатньої кількості коштів фармвиробниками й за допомогою державного капіталу можна перейти до реа- лізації програми розроблення інноваційних ліків. Однак і тоді нам слід пам’ятати, що, на відміну від США, ми не можемо охопити весь спектр терапевтичних засобів, а маємо зосередити увагу на медикаментах, най- більш бажаних у нас. Запорукою успішної реалізації запланованого є кооперація вче- них і виробників. Це має бути «науково-ви- робничий кластер», тобто спільнота людей, підпорядкована одній конкретній, явній, чітко сформульованій меті. Його створюють на певний період часу під певний проект, і діяльність такого кластера націлена на те, щоб акцептувати конкретну ідею, наприк- лад, можливу хімічну сполуку. Пріоритет- ними напрямами і програмними завданнями є також формування системи підготовки фа- хівців відповідних спеціальностей, які набу- дуть навичок для успішної роботи у фарма- цевтичному секторі. Європейський досвід свідчить про те, що особливу увагу слід при- діляти таким напрямам науки, як медична хімія, хемо- і біоінформатика, протеоміка, що є базовими у процесі створення нових лікарських засобів. СПИСОК ЛІТЕРАТУРИ 1. Головенко Н.Я. Физико-химическая фармаколо- гия. — Одесса: Астропринт, 2004. — 740 с. 2. Головенко М.Я. Високопродуктивні технології ви- вчення та створення лікарських засобів. Синтез біо- логічно активних сполук // Вісник фармакології та фармації. — 2002. — № 3. — С. 2–8. 3. Walters P.W., Murcko M.A. Library filtering systems and prediction of drug-like properties // Virtual screen- ing for bioactive molecules. Methods and principles in medicinal chemistry. — Wiley-VCH, 2001. — V. 10. — P. 15–56. 4. Головенко М.Я. Комбінаторна хімія: віртуальний скринінг // Вісник фармакології та фармації. — 2001. — № 12. — С. 11–14. 5. Головенко Н.Я. Доступные, качественные лекарст ва — залог успешного реформирования медицины // Но- вости медицины и фармации. — 2011. — № 16(379). Н.Я. Головенко Физико-химический институт им. А.В. Богатского Национальной академии наук Украины Люстдорфская дорога, 86, Одесса, 65080, Украина «ФИЛОСОФИЯ» ФАРМАЦЕВТИЧЕСКИХ ИННОВАЦИЙ Рассмотрены основные аспекты разработки и вне- дрения в медицинскую практику отечественных ин- новационных лекарственных средств. Определено понятие инновационности как технологической и мар кетинговой составляющей фармацевтики. Прове- ден анализ современных методов конструирования оригинальных препаратов. Выявлены ключевые фак- торы, влияющие на определение приоритетов в рам- ках государственной стратегии развития фармацев- тической отрасли страны. Предложены некоторые структурные и финансовые механизмы реализации инновационных проектов. Ключевые слова: лекарства, генерики, проекты, эффективность. M.Ya. Golovenko Bogatsky Physico-Chemical Institute of National Academy of Sciences of Ukraine 86 Lustdorfska Doroga, Odesa, 65080, Ukraine «PHILOSOPHY» OF PHARMACEUTICAL INNOVATIONS The main aspects of design and introducing of domes- tic innovative drugs into medical practice are considered. The concept «innovativeness» is defined as technology and marketing component of pharmaceutics. The modern methods of original drugs design are analyzed. Key fac- tors impacting the prioritization within state strategy for the development of pharmaceutics are clarified. Some structural and financial mechanisms for innovation projects realization are proposed. Keywords: medicine, generics, projects, efficacy. Стаття надійшла 08.12.2011 р.

«Філософія» фармацевтичних інновацій

Institution

Ähnliche Einträge