Молекулярная гетерогенность наследственных болезней человека и проблемы их генной терапии

В работе рассмотрены современные представления о первичных механизмах, лежащих а основе недостаточности белков – генных продуктов при ряде моногенных наследственных заболеваний. Проведен анализ молекулярных основ генетической и стенотипической гетерогенности моногенных болезней, которая может быть о...

Повний опис

Збережено в:
Бібліографічні деталі
Опубліковано в: :Биополимеры и клетка
Дата:1990
Автор: Гайцхоки, В.С.
Формат: Стаття
Мова:Russian
Опубліковано: Інститут молекулярної біології і генетики НАН України 1990
Онлайн доступ:https://nasplib.isofts.kiev.ua/handle/123456789/153019
Теги: Додати тег
Немає тегів, Будьте першим, хто поставить тег для цього запису!
Назва журналу:Digital Library of Periodicals of National Academy of Sciences of Ukraine
Цитувати:Молекулярная гетерогенность наследственных болезней человека и проблемы их генной терапии / В.С. Гайцхоки // Биополимеры и клетка. — 1990. — Т. 6, № 1. — С. 31-46. — Бібліогр.: 82 назв. — рос.

Репозитарії

Digital Library of Periodicals of National Academy of Sciences of Ukraine
id nasplib_isofts_kiev_ua-123456789-153019
record_format dspace
spelling Гайцхоки, В.С.
2019-06-13T12:32:12Z
2019-06-13T12:32:12Z
1990
Молекулярная гетерогенность наследственных болезней человека и проблемы их генной терапии / В.С. Гайцхоки // Биополимеры и клетка. — 1990. — Т. 6, № 1. — С. 31-46. — Бібліогр.: 82 назв. — рос.
0233-7657
DOI: http://dx.doi.org/10.7124/bc.000245
https://nasplib.isofts.kiev.ua/handle/123456789/153019
01 О-0У2/012.0.05:575.1 І 3.1:577.21
В работе рассмотрены современные представления о первичных механизмах, лежащих а основе недостаточности белков – генных продуктов при ряде моногенных наследственных заболеваний. Проведен анализ молекулярных основ генетической и стенотипической гетерогенности моногенных болезней, которая может быть обусловлена разнообразными внутри- или внегенными мутациями, вызывающими полные либо частичные блоки экспрессии генов на различных уровнях этого сложного и многоступенчатого процесса (нарушения информационной специфичности кодирующих последовательностей гена, недостаточность транскрипции, блоки созревания мРНК, трансляционная недостаточность мРНК, генетически детерминированные блоки созревания и внутриклеточного перемещения белков). Проблема генной терапии наследственных болезней обсуждается в связи с их генетической и фенотипической гетерогенностью.
Розглянуто сучасні уявлення щодо первинні механізми, які лежать в основі недостатності білків ? генних продуктів при низці моногенних спадкових захворювань. Проведено аналіз молекулярних основ генетичної та стенотипової гетерогенності моногенних хвороб, яка може бути обумовлена різноманітними внутрішньо- або позагенними мутаціями, що викликають повні чи часткові блокування експресії генів на різних рівнях цього складного і багатоступеневого процесу (порушення інформаційної специфічності кодуючих послідовностей гена, недостатність транскрипції, блокування дозрівання мРНК, трансляційна недостатність мРНК, генетично детерміновані блокування дозрівання і внутрішньоклітинного переміщення білків). Проблема генної терапії спадкових хвороб обговорюється у зв'язку з їхньою генетичною та фенотиповою гетерогенністю.
The paper represents a review of up-to-date considerations concerning the primary mechanisms responsible for the deficiency of protein gene products in human hereditary diseases. The molecular bases of the genetic and phenotypic heterogeneity of hereditary diseases are analyzed. This heterogeneity could be due to various intra- and extragenic mutations causing either complete or partial blocks at various levels of gene expression (disturbances in the coding specificity of genes, insufficiency in transcription, mRNA processing, its translation, blocks of protein processing and its intracellular traffic). The problems of gene therapy of hereditary diseases are discussed in relation to their heterocencitv.
ru
Інститут молекулярної біології і генетики НАН України
Биополимеры и клетка
Молекулярная гетерогенность наследственных болезней человека и проблемы их генной терапии
Молекулярна гетерогенність спадкових хвороб людини та проблеми їх генної терапії
Molecular heterogeneity of human hereditary diseases and problems of their gene therapy
Article
published earlier
institution Digital Library of Periodicals of National Academy of Sciences of Ukraine
collection DSpace DC
title Молекулярная гетерогенность наследственных болезней человека и проблемы их генной терапии
spellingShingle Молекулярная гетерогенность наследственных болезней человека и проблемы их генной терапии
Гайцхоки, В.С.
title_short Молекулярная гетерогенность наследственных болезней человека и проблемы их генной терапии
title_full Молекулярная гетерогенность наследственных болезней человека и проблемы их генной терапии
title_fullStr Молекулярная гетерогенность наследственных болезней человека и проблемы их генной терапии
title_full_unstemmed Молекулярная гетерогенность наследственных болезней человека и проблемы их генной терапии
title_sort молекулярная гетерогенность наследственных болезней человека и проблемы их генной терапии
author Гайцхоки, В.С.
author_facet Гайцхоки, В.С.
publishDate 1990
language Russian
container_title Биополимеры и клетка
publisher Інститут молекулярної біології і генетики НАН України
format Article
title_alt Молекулярна гетерогенність спадкових хвороб людини та проблеми їх генної терапії
Molecular heterogeneity of human hereditary diseases and problems of their gene therapy
description В работе рассмотрены современные представления о первичных механизмах, лежащих а основе недостаточности белков – генных продуктов при ряде моногенных наследственных заболеваний. Проведен анализ молекулярных основ генетической и стенотипической гетерогенности моногенных болезней, которая может быть обусловлена разнообразными внутри- или внегенными мутациями, вызывающими полные либо частичные блоки экспрессии генов на различных уровнях этого сложного и многоступенчатого процесса (нарушения информационной специфичности кодирующих последовательностей гена, недостаточность транскрипции, блоки созревания мРНК, трансляционная недостаточность мРНК, генетически детерминированные блоки созревания и внутриклеточного перемещения белков). Проблема генной терапии наследственных болезней обсуждается в связи с их генетической и фенотипической гетерогенностью. Розглянуто сучасні уявлення щодо первинні механізми, які лежать в основі недостатності білків ? генних продуктів при низці моногенних спадкових захворювань. Проведено аналіз молекулярних основ генетичної та стенотипової гетерогенності моногенних хвороб, яка може бути обумовлена різноманітними внутрішньо- або позагенними мутаціями, що викликають повні чи часткові блокування експресії генів на різних рівнях цього складного і багатоступеневого процесу (порушення інформаційної специфічності кодуючих послідовностей гена, недостатність транскрипції, блокування дозрівання мРНК, трансляційна недостатність мРНК, генетично детерміновані блокування дозрівання і внутрішньоклітинного переміщення білків). Проблема генної терапії спадкових хвороб обговорюється у зв'язку з їхньою генетичною та фенотиповою гетерогенністю. The paper represents a review of up-to-date considerations concerning the primary mechanisms responsible for the deficiency of protein gene products in human hereditary diseases. The molecular bases of the genetic and phenotypic heterogeneity of hereditary diseases are analyzed. This heterogeneity could be due to various intra- and extragenic mutations causing either complete or partial blocks at various levels of gene expression (disturbances in the coding specificity of genes, insufficiency in transcription, mRNA processing, its translation, blocks of protein processing and its intracellular traffic). The problems of gene therapy of hereditary diseases are discussed in relation to their heterocencitv.
issn 0233-7657
url https://nasplib.isofts.kiev.ua/handle/123456789/153019
citation_txt Молекулярная гетерогенность наследственных болезней человека и проблемы их генной терапии / В.С. Гайцхоки // Биополимеры и клетка. — 1990. — Т. 6, № 1. — С. 31-46. — Бібліогр.: 82 назв. — рос.
work_keys_str_mv AT gaichokivs molekulârnaâgeterogennostʹnasledstvennyhbolezneičelovekaiproblemyihgennoiterapii
AT gaichokivs molekulârnageterogennístʹspadkovihhvoroblûdinitaproblemiíhgennoíterapíí
AT gaichokivs molecularheterogeneityofhumanhereditarydiseasesandproblemsoftheirgenetherapy
first_indexed 2025-12-07T20:17:07Z
last_indexed 2025-12-07T20:17:07Z
_version_ 1850882001275453440